CRSP · CRISPR Therapeutics AG

Crispr Therapeutics 是一家基因編輯公司，專注於開發基於 Crispr/Cas9 的治療方法。Crispr/Cas9 代表規律成簇間隔短回文重複序列（Crispr）/Crispr 相關蛋白 9（Cas9），這是一種革新技術，用於精確改變基因組 DNA 的特定序列。該公司專注於使用這項技術治療基因定義的疾病。Crispr 的首個獲批准藥物是 Casgevy，這是與 Vertex Pharmaceuticals 合作開發的，針對鐮刀型細胞疾病和輸血依賴型地中海貧血。該公司正在推進多種基因編輯計劃，涵蓋免疫腫瘤學、心血管疾病，以及用於治療 1 型糖尿病的幹細胞衍生療法。