ALNY · 阿里拉姆制藥

Alnylam Pharmaceuticals 是研究 RNA 干擾（RNAi）療法的領導者。RNAi 是細胞內天然存在的生物途徑，用於序列特異性地沉默和調節基因表達。Alnylam 的商業化 RNAi 療法產品包括 Onpattro 和 Amvuttra（用於 hATTR 類澱粉樣變性症）、Givlaari（用於急性肝卟啉症）、以及 Oxlumo（用於原發性高草酸尿症 1 型），均由 Alnylam 開發和商業化。此外，Leqvio（用於高膽固醇血症）和 Qfitlia（用於 A 型或 B 型血友病），由 Alnylam 的合作夥伴 Novartis 和 Sanofi 分別商業化。它還在包括心臟代謝疾病、神經科學和血液學等多個療法領域擁有多項臨床計劃。