BBIO · BridgeBio Pharma

BridgeBio Pharma是一家專注於發現、開發、測試和提供變革性治療的生物技術公司，主要針對患有遺傳性疾病的患者。該公司在其後期管線中有四個項目，重點關注孟德爾遺傳病、腫瘤學和基因治療。其中一個主要項目Attruby（acoramidis）是一種口服的小分子藥物，旨在穩定四聚體甲狀腺素運載蛋白，用於治療甲狀腺素運載蛋白澱粉樣變性心肌病。