BBIO · BridgeBio Pharma

BridgeBio Pharma是一家生物技术公司，专注于为患有遗传疾病的患者发现、开发、测试和提供变革性治疗。公司在其后期阶段管线中有四个项目，专注于孟德尔病、肿瘤学和基因治疗。其关键项目之一Attruby（acoramidis）是一种口服的小分子，旨在稳定四聚体转甲状腺素，以治疗转甲状腺素淀粉样心肌病。