ALNY · 阿里拉姆制药

Alnylam Pharmaceuticals 是 RNA 干扰 (RNAi) 治疗研究的领导者。RNAi 是细胞内一种自然发生的生物途径，用于序列特异性沉默和调节基因表达。Alnylam 的商业化 RNAi 治疗产品包括 Onpattro 和 Amvuttra（用于 hATTR 淀粉样变性）、Givlaari（用于急性肝卟啉症）和 Oxlumo（用于原发性高草酸尿症 1 型），均由 Alnylam 开发和商业化。此外，Leqvio（用于高胆固醇血症）和 Qfitlia（用于甲型或乙型血友病），由 Alnylam 的合作伙伴 Novartis 和 Sanofi 分别进行商业化。它还在包括心脏代谢疾病、神经科学和血液学等多个治疗领域开展了多个临床项目。